Tezacaftor

Tezacaftor is een CFTR-corrector die is goedgekeurd als onderdeel van de drievoudige combinatietherapie TRIKAFTA® voor de behandeling van cystische fibrose bij patiënten van 2 jaar en ouder met ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen. Als een van de drie actieve componenten in TRIKAFTA® werkt Tezacaftor samen met elexacaftor en ivacaftor om de functie van defecte CFTR-eiwitten te verbeteren. Er is aangetoond dat de combinatie van Tezacaftor met elexacaftor en ivacaftor de longfunctie aanzienlijk verbetert en de frequentie van longexacerbaties vermindert bij patiënten met cystische fibrose. In analytische en kwaliteitscontrolecontexten fungeert Tezacaftor als de primaire referentiestandaard voor de ontwikkeling van analytische methoden, methodevalidatie en kwaliteitscontroletoepassingen voor Abbreviated New Drug Applications (ANDA). De goed gekarakteriseerde farmacologie van Tezacaftor maakt het tot een essentieel referentiemateriaal voor onderzoek naar CFTR-modulatie, therapieën voor cystische fibrose en de ontwikkeling van CFTR-correctoren van de volgende generatie.

Productparameters

Bioactiviteit

Tezacaftor (VX-661) is het tweede F508del CFTR-correctormedicijn dat het CFTR-eiwit helpt het celoppervlak te bereiken. Fase 2.

In vitro onderzoek

VX-661 is een CFTR-correctormedicijn dat voorkomt dat het F508del-mutantkanaal wordt afgebroken en de translocatie ervan naar het celmembraan vergemakkelijkt.

Productkwaliteitsborging

Cosperpharm heeft een uitgebreid kwaliteitsborgingssysteem voor Tezacaftor opgezet dat voldoet aan de strenge verwachtingen van onderzoeks- en farmaceutische ontwikkelingstoepassingen:

Grondige analytische karakterisering. Elke batch ondergaat analytische vrijgavetests met meerdere technieken, waaronder HPLC-zuiverheidsverificatie, identiteitsbevestiging door massaspectrometrie en NMR, analyse van resterend oplosmiddel en bepaling van het watergehalte.

Volledige traceerbaarheid van batches met retentiemonsters. Van de inkoop van grondstoffen tot de synthese, zuivering en uiteindelijke verpakking: elke stap is volledig gedocumenteerd en traceerbaar. Elke batch krijgt een uniek lotnummer met voldoende retentiemonsters die worden bewaard in overeenstemming met de kwaliteitsprocedures van Cosperpharm.

Documentatie klaar voor onderzoek en ondersteuning door regelgeving. Elke zending bevat een analysecertificaat (COA) met batchspecifieke zuiverheids- en karakteriseringsgegevens, een materiaalveiligheidsgegevensblad (SDS) en douanedocumentatie voor internationale levering. Aangepaste kwaliteitsdocumentatie is op aanvraag beschikbaar.

Door de klant geïnitieerde kwaliteitsaudits. Gekwalificeerde klanten zijn welkom om de productie-, kwaliteitscontrole- en documentatiefaciliteiten van Cosperpharm te auditeren. Neem contact op met ons regelgevende team om een ​​audit te plannen.

Neem contact met ons op

Tezacaftor nodig voor uw medicijnontwikkeling voor cystische fibrose, validatie van analytische methoden of CFTR-onderzoeksprogramma? Cosperpharm is uw vertrouwde partner voor hoogwaardige referentiematerialen. Neem vandaag nog contact met ons op— wij zijn hier om te helpen.