Industrie nieuws

Mitapivat is ontwikkeld door Agios Pharmaceuticals, een Amerikaans farmaceutisch bedrijf, en is in de Europese Unie en de Verenigde Staten goedgekeurd als orale behandeling voor hemolytische anemie en pyruvaatkinasedeficiëntie (PKD), een zeldzame erfelijke aandoening geassocieerd met chronische hemolytische anemie. Naast de goedgekeurde PKD-indicatie ondergaat het momenteel klinische onderzoeken voor de behandeling van sikkelcelziekte en thalassemie.

Omdat farmaceutische fabrikanten zich blijven concentreren op de betrouwbare inkoop van actieve farmaceutische ingrediënten (API's), blijven kwaliteitsconsistentie en leveringsstabiliteit belangrijke overwegingen bij het selecteren van lokale anesthetische materialen. Ropivacaïnehydrochloride is een belangrijk farmaceutisch ingrediënt dat wordt gebruikt bij de ontwikkeling en productie van lokale anesthetische producten.

Momenteel is het eerstelijnsgeneesmiddel voor de behandeling van PBC ursodeoxycholzuur (UDCA), en het tweedelijnsgeneesmiddel obeticholzuur (OCA) is van de markt gehaald vanwege problemen met de werkzaamheid. In 2024 keurde de FDA de dubbele PPARα/δ-agonist Elafibranor en de selectieve PPARδ-agonist Seladelpar goed. Linerixibat is het eerste en momenteel het enige geneesmiddel dat specifiek is goedgekeurd voor pruritus bij PBC. Andere geneesmiddelen richten zich vooral op ziekteprogressie of op biochemische indicatoren, wat meer opties biedt voor PBC-patiënten.

Merck heeft, in samenwerking met Huanquan en Conquer Biotech, de totale synthese van MK-0616 openbaar gemaakt, een eersteklas orale macrocyclische peptide PCSK9-remmer voor hart- en vaatziekten. Geconfronteerd met de structurele complexiteit ontwikkelde het team een ​​schaalbare route via optimalisatie over meerdere generaties, waarbij het aantal stappen werd teruggebracht van 63 naar 43 en de lineaire reeks van 28 naar 21 stappen. Belangrijke innovaties zijn onder meer biokatalyse (KRED, TrpB, hydroxylase), kristallisatiegestuurde zuivering (waarbij chromatografie wordt vermeden) en orthogonale beschermende groepsstrategieën. Het proces van de tweede generatie zorgt voor een bijna duizendvoudige opbrengstverbetering, waardoor productie op tonschaal mogelijk wordt gemaakt terwijl de kosten aanzienlijk worden verlaagd, waardoor een maatstaf wordt gesteld voor complexe macrocyclische peptidesynthese.

De selectie van chelaatvormers voor gerichte radionucliden is een precisiewetenschap die zich richt op het matchen van de radionuclide, chelator en targetingvector. Klassieke macrocyclische middelen zoals DOTA bieden uitzonderlijke stabiliteit voor middelgrote radionucliden zoals ¹⁷⁷Lu, en worden gebruikt in goedgekeurde geneesmiddelen zoals Lutathera en Pluvicto. Voor grotere α-emitterende isotopen zoals ²²⁵Ac vertonen nieuwe chelatoren zoals Macropa "omgekeerde grootteselectiviteit" voor superieure complexvorming. Bifunctioneel ontwerp maakt covalente koppeling aan antilichamen of peptiden mogelijk, terwijl een hoge in vivo stabiliteit van cruciaal belang is voor de veiligheid. Opkomend onderzoek, waaronder selectieve chelatoren met dubbele grootte, maakt de weg vrij voor geïntegreerde theranostische toepassingen.