β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethaandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester

β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethaandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester is een geavanceerd, biologisch afbreekbaar ioniseerbaar lipide dat wordt gebruikt in de modernste systemen voor medicijnafgifte. Deze verbinding, bekend als 304O13, is specifiek ontworpen om lipide nanodeeltjes (LNP's) te formuleren voor de efficiënte inkapseling en afgifte van nucleïnezuurtherapieën, zoals siRNA en mRNA. De unieke structuur van β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethaandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester maakt endosomale ontsnapping in doelcellen mogelijk, een cruciale stap voor RNA-therapieën om hun werkingsplaats te bereiken. β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethaandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester heeft in vivo krachtige genuitschakelingsactiviteit getoond, zoals het afleveren van Factor VII-siRNA in muismodellen, terwijl het een verbeterd toxiciteitsprofiel aantoont in vergelijking met oudere lipideformuleringen. Voor ontwikkelaars van op LNP gebaseerde therapieën vertegenwoordigt β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethaandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester een krachtig nieuw hulpmiddel in de leveringstoolbox.

Productparameters

Toepassingsscenario's

1.siRNA therapeutische formulering

Een kerncomponent van LNP's voor het afleveren van siRNA aan de lever en andere weefsels, waardoor genuitschakeling voor metabolische, infectieuze en oncologische ziekten mogelijk wordt. Aangetoonde effectieve factor VII-knockdown in vivo.

2. Ontwikkeling van mRNA-vaccins en therapieën

Een ideaal biologisch afbreekbaar ioniseerbaar lipide voor het formuleren van LNP's om mRNA te beschermen en af ​​te leveren voor eiwitvervangingstherapieën, genbewerking en vaccins van de volgende generatie.

3. Levering van genbewerking (CRISPR).

Wordt gebruikt om LNP's te formuleren voor de medelevering van Cas9-mRNA en om RNA (gRNA) te begeleiden voor het uitvoeren van in vivo genbewerking.

4. Screening van LNP-formulering

Gebruikt als standaard- of testlipide in screeningcampagnes met hoge doorvoer om optimale LNP-samenstellingen te identificeren voor het targeten van specifieke celtypen of het bereiken van bepaalde afgifteprofielen.

5. Onderzoek naar medicijnafgifte

Een onderzoeksinstrument voor het bestuderen van de mechanismen van LNP-gemedieerde endosomale ontsnapping, biodistributie en de parameters die de werkzaamheid van op RNA gebaseerde therapieën dicteren.

Waarom Cosperpharm? – Onze concurrentievoordelen

Veelgestelde vragen

Vraag 1: Wat is de functie van dit lipide?

A: Het is een ioniseerbaar kationisch lipide dat wordt gebruikt om lipide-nanodeeltjes (LNP's) te formuleren. Zijn rol is het inkapselen van nucleïnezuurgeneesmiddelen (zoals siRNA, mRNA) en het vergemakkelijken van de afgifte ervan in cellen voor een therapeutisch effect.

Vraag 2: Is deze verbinding gevaarlijk?

A: Ja, het is geclassificeerd met gevarenaanduidingen H302 (schadelijk bij inslikken) en H410 (zeer giftig voor in het water levende organismen, met langdurige gevolgen). Het is uitsluitend bedoeld voor gebruik in laboratoriumonderzoek en niet voor menselijk of diergeneeskundig gebruik.

Neem contact met ons op

Cosperpharm is uw toegewijde LNP-lipidenpartner. Voor vragen over β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethaandiyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecylester, wettelijke documentatie of materiaal van GMP-kwaliteit kunt u een e-mailbestelling sturen. Wij garanderen een reactie binnen één werkdag.